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世界首创!中国科学家完成第3代基因编辑人体试验

       中国科学家再次走在了世界前列。来自四川大学华西医院的团队成功将CRISPR-Cas9基因编辑技术修饰的细胞植入了人体,中国也成了世界上首个拥有该技术的国家。外媒认为,这一重大突破将引发中美两国在生物医学领域的新一轮竞争。

       这种新型疗法将成为病毒性肺癌患者的救星,在化疗、放疗等方式不再起效时,该疗法将成为病人最后的救命稻草。

       美国的技术团队今年6月也开始了类似的研究,它们还拿到了2.5亿美元的研究经费,不过由于FDA动作缓慢,该团队的临床试验还未正式开始。

       基因编辑技术并非什么新名词,因为此前就有专家利用该技术治疗艾滋病,其效果非常明显。

       据悉,卢铀的团队从招募参加临床试验的患者血液中采集T细胞(一种免疫细胞),然后使用CRISPRCas9技术来敲除细胞中的一个基因——CRISPR-Cas9技术将一种能够识别染色体上特定基因序列的分子模板,以及一种能将该染色体特定序列位置剪掉的酶结合起来。敲除的这个基因为一种名叫PD-1的蛋白质编码,这种蛋白质通常是细胞免疫反应的一个检查点,可以防止免疫细胞攻击健康的细胞。

       经过基因编辑的细胞会在实验室进行培养增殖,然后回输到患者的血液中。改造后的细胞将在患者体内巡视。卢铀表示,研究团队希望它们能对癌细胞发起攻击。


       去年,FDA批准了两种基于抗体的阻断PD-1的疗法,用于治疗肺癌。但这些抗体会在多大程度上阻断PD-1并激活免疫反应,对每个患者来说都是难以预测的。

       任何事情都有两面性,CRISPR基因编辑技术有可能会在错误的位置编辑基因组,从而造成患者身体上的伤害,有时还会引发新的癌症。中国科学家表示,他们会对细胞进行验证,在将细胞回输给患者前确认敲除的是正确的基因。

       中国科学家也表示:“截至目前,这的确是全球第一个相关领域的临床研究。但这仅仅只是开始。”

       今年5月,河北科技大学教授韩春雨团队自称在基因编辑技术有了重大研究成果。他们发明的这种新的基因编辑技术(NgAgo-gDNA),比起目前被称为“第三代”基因编辑技术的CRISPR-Cas9有了重大进步,可以对基因组的任意位置进行切割。该成果被认为是我国首个“中国创造”的尖端生物技术,研究水平可比肩国际一流大学同领域。

       不过,论文一经发表却遭受多方质疑,众多专家纷纷表示该实验结果具有不可重复性,直到目前质疑声仍然不断。韩春雨团队则对此回应称实验已成功多次,但是目前尚未有结果。(来源:观察者网)

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